تاریخ: 1399/05/12 نمایش: 23 مرتبه تعداد امتیاز: 0   (Article Rating)
راهی نوین برای درمان یک بیماری نادر چشم

 راهی نوین برای درمان یک بیماری نادر چشم


محققان دانشگاه ویسکانسین-مَدیسون(University of Wisconsin-Madison) آمریکا در مطالعه اخیرشان روش درمانی نوینی برای درمان یک بیماری نادر و غیرقابل درمان که به نابینایی در افراد منجر می‌شود، ایجاد کرده‌اند.

 

به گزارش ایسنا و به نقل از مدیکال اکسپرس، بیماری "بست"(Best disease) بیماری ارثی چشم است که به طور معمول طی چند دهه منجر به کوری می‌شود. این بیماری با بیش از دویست جهش در ژن "BEST۱ "ایجاد می‌شود.
محققان این مطالعه توانستند با غلبه بر نسخه‌های شکسته شده از ژن با استفاده از بسیاری از نسخه‌های کاربردی BEST۱ ، این بیماری را در سلول‌های بنیادی اصلاح کنند. این رویکرد برای بیشتر، اما نه همه جهش های BEST۱ مورد آزمایش قرار گرفته است. به عنوان یک روش جایگزین برای جهش‌هایی که به این روش تقویت ژن پاسخ نمی‌دهند، محققان از روش ویرایش ژن کریسپر-کس۹ (CRISPR-Cas۹) برای هدف قرار دادن و اصلاح جهش ها استفاده کردند.
این مطالعه که به رهبری دکتر "دیوید گام"(David Gamm) استاد چشم پزشکی و علوم بینایی این دانشگاه انجام شد، اخیرا در مجله "American Journal of Human Genetics" منتشر شد.
ژن BEST۱ پروتئینی را رمزگذاری می‌کند که حرکت کلرید را در لایه‌ای از شبکیه بنام "اپیتلیوم رنگدانه شبکیه"(RPE) تنظیم می‌کند. بست یک بیماری غالب است، به این معنی که افرادی که فقط یک نسخه معیوب از ژن BEST۱ را از مادر یا پدرشان به ارث می‌برند، دچار این اختلال خواهند شد. جهش در ژن BEST۱ باعث می‌شود لایه شبکیه تجزیه شود و در نتیجه تاری دید مرکزی ایجاد می‌شود که منجر به از بین رفتن غیرقابل برگشت بینایی می‌شود.
گام گفت: افراد مبتلا به این بیماری، طیف گسترده‌ای از جهش‌ها را دارند که می توانند بر روی قسمت‌های مختلف پروتئین تأثیر بگذارند. تصور می‌شود که رفع همه این موارد به روش های ژنتیکی پیچیده و جداگانه نیاز دارند.اما ما دریافتیم که بسیاری از این جهش ها را می توان با یک روش ژنتیکی اصلاح کرد.
رفع یک بیماری ژنتیکی غالب از طریق ژن درمانی به طور معمول به حذف دقیق و یا ترمیم ژن، بدون اینکه به ژن عملکردی آسیب برساند نیاز دارد و این کار دشواری است که غالباً عمل آن با ناموفقیت انجام می‌شود. در مقاب ، بیماری‌های ژنتیکی مغلوب که وقتی فرد دو ژن غیر عملکردی از والدین به ارث می‌برد (یکی از هر والدین) به وجود می‌آید، با یک تکنیک به نام "تقویت ژن" قابل اصلاح است.
محققان این مطالعه برای ایجاد درمانی نوین برای حل این مشکل آزمایشات بسیاری انجام دادند و در آزمایشگاه با استفاده از ابزار ویرایش ژن کریسپر-کَس ۹ توانستند اختلال عملکردی که در ژن رخ می‌دهد  را اصلاح کنند. دانشمندان نشان دادند که استراتژی ژن درمانی دو جانبه آنها ممکن است توانایی درمان تمام جهش‌های بیماری بست را به روشی بسیار مؤثر داشته باشد.
گام گفت: ما با استفاده از یک یا چند روش درمانی موثر توانستیم روند بیماری را در تمام رده‌های سلولی معکوس کنیم.


منبع:
 ایسنا


امتیاز بندی
کنکور در زمان مقرر برگزار می شود 1399/04/31
نادری: احتمال تعویق در برگزاری کنکور سراس... 1399/04/29
آغاز بازآموزی دروسِ سال قبل، از اول شهریور 1399/04/25
زمان برگزاری آزمون‌های ارشد و دکتری تغییر ... 1399/04/23
آخرین وضعیت برگزاری کنکورها از زبان وزیر ... 1399/04/22
تکرار دروس اول ابتدایی در مدرسه تلویزیونی... 1399/04/10
امروز؛ آخرین مهلت ثبت‌نام اینترنتی کتب در... 1399/04/02
بازگشایی مدارس از ۱۵ شهریور/تعطیلی پنج شن... 1399/04/01
آغاز ثبت‌نام کلاس هفتمی‌ها در مدارس شاهد ... 1399/03/31
آغاز «مدرسه تابستانی» از تیر ماه 1399/03/21
مجموعه کتاب‌های داگلی بغلی برای کودکان 1399/03/16
شرایط ثبت نام در آزمون ورودی پایه دهم مدار... 1399/03/13
آغاز ثبت‌نام مجدد آزمون دستیاری تخصصی پزشک... 1399/03/12
احتمال بازگشایی دانشگاه‌ها زودتر از مهر 1399/03/10
ثبت نام کتاب‌های درسی ادامه دارد 1399/03/08
اجرای آزمایشی طرح «خوانا» از مهر ماه 1399/03/07
ثبت‌نام بیش از یک میلیون و ۳۰۰ هزار نفر در... 1399/03/03
تمدید مهلت ثبت‌نام دوره‌های دکتری استعداد ... 1399/03/03
آغاز برگزاری آزمون‌های بین المللی زبان از ... 1399/03/01
بیشتر ...
دریافت لوگوی مبتکران
No articles match criteria.
شما اینجا هستید :  * رویدادها * اخبار
تهران، خیابان انقلاب اسلامی ، خیابان فخر رازی ، خیابان شهید وحید نظری،پلاک ٥٩
تماس : ٦١٠٩٤٠٠٠-٠٢١ ، فکس : ٦٦٤٠٦٣٦٢ ، پیام کوتاه ١٠٠٠٦١٠٩٤٠٠٠
Copyright 2007 © Mobtakeran
Login   :: Powered By Parsian